La lotta contro la leucemia mieloide acuta ha raggiunto una svolta significativa in Italia grazie all’approvazione di una nuova terapia orale. La malattia, che colpisce circa 3600 persone nel paese, presenta una sfida particolarmente complessa poiché circa il 50% dei casi vede una recidiva entro un anno dalla risposta iniziale.
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha annunciato l’approvazione della rimborsabilità del farmaco ipometilante azacitidina orale come terapia di mantenimento. Questo innovativo farmaco è stato dimostrato efficace nel migliorare la sopravvivenza e, soprattutto, nel ridurre la probabilità di recidiva nei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta.
La leucemia mieloide acuta è una forma di tumore del sangue particolarmente aggressiva, che colpisce principalmente gli adulti sopra i 65 anni. I sintomi includono anemia, stanchezza, pallore e una maggiore suscettibilità alle infezioni a causa della riduzione dei globuli bianchi. La sopravvivenza a cinque anni oscilla tra il 20% e il 40-45%, ma in molti casi, la malattia può tornare anche dopo una risposta iniziale alla chemioterapia.
L’azacitidina orale ha dimostrato di essere una promettente opzione terapeutica. Questo farmaco appartiene alla classe degli ipometilanti e agisce riducendo la metilazione del DNA, contribuendo al ripristino della normale funzione dei geni coinvolti nella differenziazione e nella proliferazione cellulare.
I risultati degli studi clinici hanno dimostrato che l’azacitidina orale aumenta significativamente la sopravvivenza globale dei pazienti, portando a oltre due anni di sopravvivenza media rispetto ai 14,8 mesi del gruppo di controllo trattato con placebo. La sopravvivenza libera da recidiva è stata altrettanto promettente, con una durata di 10,2 mesi rispetto ai 4,8 mesi del gruppo di controllo.
Questa terapia di mantenimento rappresenta una nuova speranza per i pazienti con leucemia mieloide acuta che non sono candidabili al trapianto di cellule staminali emopoietiche. Con l’approvazione della rimborsabilità da parte dell’AIFA, l’orizzonte di cura si amplia notevolmente, offrendo una soluzione efficace per ridurre il rischio di recidiva e migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa malattia.
La conferenza stampa tenutasi a Roma, con il supporto di Bristol Myers Squibb, ha posto l’accento sulle nuove prospettive di cura e sulla rilevanza della terapia di mantenimento per la leucemia mieloide acuta. Questo importante passo avanti rappresenta un punto di svolta nella battaglia contro questa complessa patologia ematologica, offrendo nuove speranze per i pazienti e i loro caregiver.